Técnica foi testada com sucesso em ratos nos EUA

Uma terapia genética fez com que cientistas conseguissem pela primeira vez melhorar a função muscular de ratos com distrofia muscular.

Cientistas têm esperança de que a nova técnica possa um dia ser aplicada em seres humanos.

A distrofia muscular é um defeito genético que progressivamente leva à fraqueza dos músculos. O organismo das vítimas da doença não produz uma substância química vital chamada distrofina - que ajuda manter os músculos rígidos.

A maioria das vítimas morre antes dos 25 anos.

Substituição

A nova experiência é centralizada na substituição do gene defeituoso, que faz com que a distrofina não seja produzida de forma correta pelo organismo.

Nos últimos testes, uma versão modificada de um vírus comum - causador da gripe - foi usada para infectar os músculos, corrigindo o gene ruim pelo bom.

Os cientistas conseguiram inserir, por meio deste vírus, toda a versão do gene responsável pela produção de distrofina. Antes, acreditava-se que o gene era muito grande para ser transportado desta forma.

A versão atenuada do vírus da gripe, que transportou o gene, foi trabalhada em laboratório para que o agente não infectasse o organismo da vítima da doença.

A terapia genética foi injetada em um pequeno músculo do joelho de ratos adultos sofrendo um estágio avançado da distrofia de Duchenne - a forma mais comum da doença.

Algum tempo depois, os ratos apresentaram melhoras de até 40% em sua rigidez muscular.

Jeffrey Chamberlain, da Universidade de Washington em Seattle, nos Estados Unidos, que liderou a pesquisa, disse que a terapia mostrou que é "possível corrigir o gene defeituoso causador da distrofia muscular".

"Com o tempo, esperamos aprimorar a terapia para que ela seja aplicada em músculos de grande porte", disse Chamberlain.

Mas esse não é o único obstáculo para que o tratamento seja bem-sucedido em seres humanos. Os cientistas precisam achar uma forma de injetar a terapia genética de modo que ela atinja a corrente sangüínea.

Só assim a terapia teria chances de ser 100% eficaz, de acordo com os cientistas - justamente porque o organismo dos seres humanos é muito mais complexo do que o dos ratos.

Preocupações com a segurança da terapia também existem. No entanto, cientistas na Grã-Bretanha elogiaram a nova técnica.

"Os resultados são promissores", disse Dominic Wells, do serviço de terapias transgências do Kings College, em Londres.

Os resultados da pesquisa foram publicados na revista científica Proceedings of the National Academy of Sciences (PNAS).

Fonte: BBC